O Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz) realizou, pela primeira vez no Rio de Janeiro, a aplicação de um medicamento de terapia gênica para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O paciente, Tito de Paula Jardim, de 7 anos, recebeu, na última sexta-feira (21/02), a infusão do delandistrogeno moxeparvoveque, conhecido comercialmente como Elevidys, um dos medicamentos mais caros do mundo. A terapia é indicada para crianças entre 4 e 7 anos diagnosticadas com a doença.
O que é a distrofia muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética degenerativa que afeta principalmente meninos, resultando na perda progressiva da força muscular devido à ausência da distrofina, uma proteína essencial para a manutenção dos músculos.
De acordo com as orientações do medicamento, a aplicação deve ocorrer antes dos oito anos de idade. Diante disso, os pais de Tito recorreram à Justiça para garantir o acesso ao tratamento. A decisão judicial determinou que o Ministério da Saúde fornecesse o Elevidys, sendo a execução do procedimento de responsabilidade do IFF/Fiocruz, que atua como o primeiro Serviço de Referência em Doenças Raras no Rio de Janeiro desde 2016.
O treinamento da equipe multiprofissional envolvida no procedimento foi realizado no dia (10/02), e o medicamento chegou ao instituto em (20/02). A infusão de Tito foi realizada no dia seguinte, (21/02).
A terapia gênica e o procedimento
A terapia consiste na infusão venosa de um vetor viral que transporta o gene da microdistrofina. o procedimento dura cerca de duas horas. “Após a infusão, o paciente deverá ser acompanhado por pelo menos cinco anos para avaliar a eficácia do tratamento e garantir que ele esteja surtindo o efeito desejado.
O medicamento mais caro do mundo
Elevidys é considerado o medicamento mais caro do mundo, com um custo estimado em cerca de R$ 11 milhões. A terapia tem como objetivo estabilizar a função muscular dos pacientes, ainda que de forma parcial.
