O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou, nesta quarta-feira (14/05), a aplicação do medicamento zolgensma em duas crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O tratamento, considerado um dos mais caros do mundo, foi realizado no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinha, em Recife (PE).
Com custo estimado em R$7 milhões por dose, o zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. A aquisição foi viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco, modelo inédito no país, que condiciona o pagamento ao sucesso terapêutico. O Brasil é o sexto país do mundo a disponibilizar o medicamento na rede pública de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou o procedimento em Brasília e destacou a importância da incorporação do tratamento ao SUS. “Seria impossível para a maioria das famílias arcar com esse custo. Garantir esse atendimento é um marco para o país”, afirmou.
Tratamento precoce pode mudar o curso da doença
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara que afeta o controle dos músculos, podendo comprometer funções vitais como respirar, engolir e se movimentar. O zolgensma é indicado para crianças com até seis meses de idade, diagnosticadas com AME tipo 1, e que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
As duas crianças que receberam o medicamento estavam próximas do limite de idade permitido e foram priorizadas por atenderem aos critérios clínicos estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença.
Millena Brito, mãe de uma das bebês tratadas em Brasília, relatou a emoção de ver a filha iniciar o tratamento. “É um presente. A esperança nunca morre. Ver minha filha andar, correr e me chamar de mãe vai ser uma alegria imensa”, disse.
Atendimento e acompanhamento
Para ter acesso ao medicamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras credenciados pelo SUS. Desses, 31 estão aptos a realizar a infusão. Nos estados que ainda não possuem estrutura habilitada, o Ministério da Saúde arca com os custos de deslocamento e hospedagem da criança e de um responsável.
Após a aplicação, os pacientes serão acompanhados por até cinco anos pelas unidades de referência, como parte do protocolo clínico e do acordo com a fabricante.
Modelo de pagamento por desempenho
O pagamento ao laboratório será realizado em quatro etapas:
- 40% do valor total no momento da infusão;
- 20% após 24 meses, se houver controle da musculatura do pescoço;
- 20% após 36 meses, se a criança conseguir se sentar sozinha por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos.
Caso o paciente evolua para ventilação mecânica permanente ou venha a óbito, os pagamentos são suspensos.
Perspectiva de expansão
A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 crianças com o zolgensma nos primeiros dois anos de oferta. Atualmente, 15 pedidos estão em análise. Além desse tratamento, o SUS também oferece outras terapias para AME, como o nusinersena e o risdiplam, de uso contínuo.
Embora a AME ainda não tenha cura, a introdução de tratamentos de alta complexidade no sistema público representa um avanço importante no cuidado a doenças raras no Brasil.
