O uso do Elevidys, medicamento considerado revolucionário no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), foi suspenso nos Estados Unidos para pacientes que já não conseguem andar, após a morte de dois adolescentes por falência hepática. Ambos os casos ocorreram após a aplicação da terapia gênica em condições off-label, ou seja, fora das indicações descritas na bula.
A primeira morte ocorreu em março com um jovem de 16 anos. A segunda vítima, um adolescente de 15 anos, foi confirmada no último domingo (15). Diante disso, a farmacêutica Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do Elevidys, e a Roche, responsável por sua comercialização global, decidiram interromper o uso nesses pacientes até que os riscos sejam reavaliados.
Indicação e riscos
O Elevidys é indicado apenas para crianças que ainda conseguem andar — especificamente, as que percorrem ao menos 10 metros em até 30 segundos. A suspensão temporária do uso nos EUA visa avaliar medidas de segurança, e a Sarepta deve propor à FDA (agência reguladora americana) a adoção de imunossupressores, como o sirolimus, para tentar mitigar os efeitos adversos graves.
Situação no Brasil
A Anvisa informou que o uso do Elevidys no Brasil segue restrito a crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda deambulam, excluindo o grupo de maior risco. Em nota, a agência reiterou que o medicamento deve ser utilizado estritamente conforme as recomendações da bula, e que profissionais devem reportar qualquer efeito adverso por meio do sistema VigiMed.
“O uso fora dessas condições representa risco à saúde”, destacou a Anvisa.
Doença rara e tratamento milionário
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que atinge principalmente meninos, causando perda progressiva da força muscular. Os primeiros sintomas surgem entre os 3 e 6 anos, e a perda da capacidade de locomoção geralmente ocorre até os 12 anos. Sem tratamento, a expectativa de vida gira em torno de 30 anos.
O Elevidys foi aprovado no Brasil em dezembro de 2024 e chamou atenção por seu custo recorde: R$11 milhões por dose, tornando-se o medicamento mais caro autorizado no país. A terapia atua fornecendo ao organismo uma versão funcional do gene da distrofina, proteína essencial para a função muscular.
Alerta às famílias e médicos
A Roche informou que todos os profissionais envolvidos na prescrição do Elevidys no Brasil foram notificados sobre os casos fatais. A farmacêutica reforçou o compromisso com as agências reguladoras, como a Anvisa, para garantir a segurança e a transparência sobre o uso da medicação.
