Um bebê de menos de seis meses, natural da capital paulista, foi o terceiro paciente no Brasil a receber o medicamento zolgensma, considerada a terapia gênica mais cara do mundo, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). O procedimento foi realizado nesta última terça-feira (20/05) no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), marcando a primeira aplicação do tipo em território paulista pela rede pública.
A iniciativa representa um marco no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) no país. O zolgensma, avaliado em cerca de R$ 7 milhões por dose, é indicado para crianças com AME tipo 1, forma mais grave da doença, e com idade inferior a seis meses. O medicamento é aplicado uma única vez por via intravenosa e tem como objetivo corrigir o defeito genético causador da condição.
Antes de São Paulo, duas aplicações já haviam sido feitas no dia 14 de maio: uma no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e outra no Hospital Maria Lucinda, em Recife.
Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, a aplicação da terapia representa um avanço no acesso a tratamentos de ponta via SUS. “Estamos evoluindo com segurança na implementação dessa tecnologia, e isso já se reflete na vida dos pacientes com AME”, destacou.
Tratamento revolucionário
O neurologista pediátrico Marcondes França Júnior, responsável pela infusão na Unicamp, celebrou a conquista. “Para quem acompanhou o cenário da AME há anos, ver esse tipo de tratamento disponível no SUS é quase inacreditável. Antes, muitas crianças passavam a vida inteira internadas, sem nenhuma perspectiva. Agora temos a chance de mudar esse destino com uma única aplicação.”
O médico também destacou o envolvimento da equipe multidisciplinar da unidade. “Todo o hospital se mobilizou para tornar isso possível. Foi um momento muito significativo para todos nós”, disse.
Modelo inédito de custeio
A inclusão do zolgensma no SUS se deu por meio de um acordo de compartilhamento de risco com a fabricante. Pela primeira vez no Brasil, o pagamento do tratamento depende da efetividade da resposta clínica no paciente. A negociação também garantiu ao país o menor preço internacional da terapia até o momento.
De acordo com o Ministério da Saúde, 15 pedidos de acesso ao zolgensma já foram formalizados no SUS. O tratamento é destinado exclusivamente a bebês com AME tipo 1 que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Resultados promissores
O impacto da terapia na qualidade de vida das crianças pode ser profundo. Ao receberem o medicamento, os pequenos pacientes têm chance de desenvolver habilidades motoras básicas — como sentar, sustentar o pescoço, engolir e até mastigar — que normalmente são comprometidas de forma severa pela progressão da doença. Sem tratamento, a AME tipo 1 pode ser fatal antes dos dois anos de idade.
Além do zolgensma, o SUS também oferece outras opções terapêuticas como o nusinersena e o risdiplam. No entanto, o novo tratamento genético dispensa o uso contínuo dessas outras medicações.
Hoje, o Brasil conta com 22 centros habilitados a realizar a infusão da terapia gênica, entre eles o Hospital da Unicamp. Outras nove unidades ainda estão em processo de capacitação.
