O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo histórico ao incorporar, pela primeira vez, uma terapia gênica para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O medicamento Zolgensma agora estará disponível na rede pública por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco, assinado na última quinta-feira (20/03). Com isso, o pagamento à fabricante Novartis será condicionado aos resultados apresentados pelos pacientes, que terão acompanhamento contínuo.
O Brasil se torna um dos poucos países no mundo a oferecer esse tratamento inovador pelo sistema público de saúde. A AME é uma doença genética rara que compromete a produção de proteínas essenciais para a sobrevivência dos neurônios motores, afetando funções vitais como respiração, deglutição e locomoção. Antes da introdução do Zolgensma, as opções terapêuticas visavam apenas retardar a progressão da doença.
Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, a iniciativa representa uma transformação na vida das famílias. “O SUS está garantindo um dos tratamentos mais inovadores e caros do mundo, tornando o Brasil um dos seis países a oferecer essa terapia na rede pública”, destacou.
O Zolgensma será disponibilizado para crianças de até seis meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com um custo médio de R$ 7 milhões por dose, a terapia será fornecida pelo menor preço já negociado globalmente pela Novartis, assegurando economia e sustentabilidade para o SUS.
Oferta nos serviços públicos
A partir da próxima semana, os pacientes poderão iniciar os exames preparatórios em 28 centros de referência espalhados por 18 estados brasileiros. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que define os critérios de atendimento, será publicado em breve. Além disso, um comitê de acompanhamento será instalado para monitorar os pacientes por até cinco anos após a infusão do medicamento.
O pagamento pelo tratamento será realizado de forma escalonada, vinculado à evolução clínica do paciente:
- 40% do valor no momento da infusão;
- 20% após 24 meses, caso o paciente demonstre controle da cabeça;
- 20% após 36 meses, caso consiga sustentar o tronco e sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se mantiver os ganhos motores conquistados. Se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente, os pagamentos subsequentes serão cancelados.
Tratamento garantido para pacientes com AME
Mesmo antes da incorporação do Zolgensma ao SUS, os pacientes com AME já contavam com tratamento oferecido pela rede pública. Desde 2020, o Ministério da Saúde destinou cerca de R$ 1 bilhão para atender a demandas judiciais relacionadas ao medicamento. Além disso, os pacientes que não se enquadram nos critérios para uso do Zolgensma continuam tendo acesso gratuito ao nusinersena e ao risdiplam, terapias contínuas indicadas para os tipos 1 e 2 da AME.
Com a chegada do Zolgensma ao SUS, o Brasil reforça seu compromisso com a ampliação do acesso a tratamentos de alta complexidade. Hoje, 152 medicamentos para doenças raras estão disponíveis na rede pública. Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames voltados a esses pacientes mais do que dobrou, passando de 29.806 para 60.298 registros. A medida representa um avanço significativo para a saúde pública e um alívio para as famílias que enfrentam a AME.
