O Brasil tem avançado significativamente no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara que compromete a musculatura e funções essenciais do corpo. Com a inclusão da terapia gênica Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS), o país se tornou um dos poucos no mundo a oferecer esse tratamento de forma gratuita. Entre as unidades que se destacam nesse cenário, o Hospital Infantil Lucídio Portella (HILP), no Piauí, desponta como referência nacional, sendo o primeiro hospital 100% SUS a administrar a medicação.
Desde sua habilitação para o procedimento, o HILP tem sido pioneiro na aplicação do Zolgensma, proporcionando uma nova perspectiva de vida para crianças diagnosticadas com AME. “Além de realizar a primeira aplicação do medicamento pelo SUS, o hospital se consolidou como um centro de excelência no manejo da doença, capacitando outras unidades de saúde pública”, explica a diretora-geral do HILP, médica Leiva Moura.
Até o momento, três crianças já receberam a medicação no hospital, que tem garantido acesso a um tratamento inovador e de alto custo — avaliado em cerca de R$ 7 milhões por dose. “Cada aplicação representa um avanço significativo para a saúde infantil no Brasil, oferecendo uma alternativa terapêutica que pode transformar a realidade das famílias afetadas pela AME”, ressalta a pediatra Lorena Mesquita, coordenadora do Programa AME-PIAU e diretora técnica do HILP.
Expansão no SUS
O impacto positivo do trabalho realizado no Hospital Infantil Lucídio Portella tem impulsionado a ampliação da oferta do Zolgensma em outras regiões do país. Atualmente, 28 hospitais já estão credenciados para administrar o tratamento, com o HILP atuando como referência técnica na capacitação de profissionais dessas unidades. Instituições como o Hospital Infantil Albert Sabin (CE) e o Hospital Universitário Gaffrée e Guinle (RJ) já deram início às aplicações, seguindo o modelo implementado no Piauí.
Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza os medicamentos nusinersena (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi), ampliando as possibilidades terapêuticas para pacientes com AME e reforçando o Brasil como um dos países mais avançados no tratamento de doenças raras.
“A incorporação definitiva do Zolgensma ao SUS e o papel de protagonismo do Hospital Infantil Lucídio Portella marcam um avanço histórico para a saúde pública. Mais do que números, cada aplicação representa uma vitória para as famílias e para o sistema de saúde brasileiro, mostrando que tratamentos de ponta podem ser acessíveis a todos”, destaca Dirceu Campêlo, superintendente de Média e Alta Complexidade da Sesapi.
A AME ainda não tem cura, mas os tratamentos disponíveis podem estabilizar a progressão da doença, tornando essencial o diagnóstico precoce e a rápida administração da medicação. O tipo 1 da AME, que representa cerca de 60% dos casos, costuma se manifestar nos primeiros meses de vida, exigindo um acompanhamento contínuo para garantir melhor qualidade de vida aos pacientes.
Embora não haja um número exato de pessoas vivendo com AME no Brasil, estimativas da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) apontam que a incidência da doença varia entre 4 e 10 casos a cada 100 mil nascidos vivos. Segundo o mesmo relatório, aproximadamente 400 pacientes poderão ser atendidos pelo SUS nos próximos cinco anos com essa nova tecnologia.
